肿瘤快讯第9期1、NCCN非小细胞肺癌指南.V72、中国首个PD-L1检测试剂盒获批3、安罗替尼小细胞肺癌三线获批4、奥希替尼非小细胞肺癌一线获批5、国产“奥希替尼”即将上市6、国产ALK抑制剂即将上市7、前列腺癌新药优先审评8、来那替尼治疗乳腺癌脑转移9、纤维瘤新药获突破性疗法10、国产肿瘤基因检测试剂盒获批11、胶质母细胞瘤免疫治疗受阻12、央视聚焦医保目录调整细节13、肾癌K药联合疗法欧盟获批
1、NCCN非小细胞肺癌指南.V7
近日，NCCN非小细胞肺癌指南.V7更新，基于STARTRK-1、STARTRK-2和ALKA-372-001研究结果，1、新增恩曲替尼作为ROS1阳性转移性NSCLC的一线治疗选择（2A类证据，首选）；2、新增恩曲替尼作为NTRK融合阳性转移性NSCLC的一线治疗或后续治疗选择（2A类证据）。此外，新版指南将适合接受帕博利珠单抗一线治疗的PD-L1 IHC染色肿瘤细胞表达比例阈值由50%降低到1%。研究显示，恩曲替尼用于NTRK融合阳性实体瘤，ORR高达57.4%，并且横跨10种不同癌症类型；用于ROS1阳性NSCLC，ORR更是高达78%，CR达到5.9%！
2、中国首个PD-L1检测试剂盒获批
近日，中国NMPA批准了首个PD-L1检测试剂盒（PD-L1 IHC 22C3 pharmDx）上市，用于辅助鉴别可使用帕博利珠单抗（pembrolizumab）治疗的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。肿瘤组织PD-L1表达是目前临床研究和认可最广的免疫治疗疗效预测标志物，肿瘤组织样本中PD-L1高表达与免疫治疗获益相关，而通过免疫组织化学（IHC）的方法检测肿瘤患者的PD-L1表达是目前公认的最为有效的方法。22C3抗体试剂此次获批解决了PD-L1表达检测急需的标准试剂，有助于PD-L1表达检测的规范化。此外，克隆号为SP263和SP142的抗体试剂在我国已提交上市申请。
3、安罗替尼小细胞肺癌三线获批
近日，国家药监局消息显示，正大天晴的安罗替尼（福可维）用于小细胞肺癌（SCLC）三线治疗在中国正式获批！此次获批基于ALTER 1202的2期临床研究结果，与安慰剂组相比，安罗替尼三线及以上治疗SCLC，主要终点PFS延长了3.4个月（4.1m vs 0.7m），疾病进展风险降低81%。这是小细胞肺癌中的开创性研究结果，根据这项研究结果，安罗替尼也被CSCO原发性肺癌诊疗指南作为SCLC三线及以上治疗的2级推荐。此前，安罗替尼已获批用于腺泡状软组织肉瘤、透明细胞肉瘤以及既往至少接受过含蒽环类治疗后进展或复发的其他晚期软组织肉瘤患者；获批用于晚期非小细胞肺癌肺癌的三线治疗。
4、奥希替尼非小细胞肺癌一线获批
近日，国家药监局消息显示，阿斯利康的奥希替尼一线治疗EGFR阳性非小细胞肺癌在中国正式获批！医生和患者可以安心的一线使用奥希替尼了。奥希替尼相比一代TKI，OS显著提升，预测达41.4个月；在PFS上获得8.7个月（18.9个月比10.2个月）的延长，降低54%的疾病进展或死亡风险；显著延长脑转移患者PFS 5.8个月（15.2个月比9.6个月）；治疗EGFR 20ins突变，案例报道疾病控制率可达100%；治疗非耐药性罕见EGFR突变（L861Q、G719X和/或S768I）疗效持久，总ORR为50%，中位PFS为9.5个月；安全性优良，发生≥3级AEs比例更少（45% vs 34%），严重AEs发生率也更低（2% vs 4%）。
5、国产“奥希替尼”即将上市
近日，豪森药业的三代EGFR-TKI奥美替尼新药上市申请的临床部分审评完毕，有望在今年获批。奥美替尼4月申报上市并被纳入新药优先审评，用于治疗非小细胞肺癌EGFR-T790M突变后的患者。研究数据显示，奥美替尼的ORR为66.1％，DCR为93.4％。此外，艾森药业的三代EGFR-TKI艾维替尼治疗EGFR-T790M突变非小细胞肺癌的临床研究结果显示，ORR为52.2%，DCR为88.0%，DOR为7.6个月。此前，艾维替尼已提交上市申请，预计今年可获批。国产“奥希替尼”的上市有望打破奥希替尼的垄断，极大降低三代EGFR-TKI的价格，并促使一二代TKI进一步降价，让更多患者获益。
6、国产ALK抑制剂即将上市
近日，贝达药业更新其新一代ALK抑制剂恩沙替尼（X-396）药品注册临床试验数据——恩沙替尼治疗克唑替尼耐药的ALK阳性非小细胞肺癌患者疗效和安全性研究，研究结果显示恩沙替尼具有良好的疗效和安全性。在疗效性方面，恩沙替尼整体ORR为52.6%，疾病控制率为87.8%，中位PFS为11.2个月，颅内ORR为71.4%，颅内病灶控制率达95.2%。恩沙替尼安全耐受性良好，最常见的不良反应为皮疹和ALT升高、AST升高，大多为轻中度，经暂停用药和/或对症治疗等可恢复或缓解。2月，恩沙替尼二线治疗非小细胞肺癌已被国家药监局纳入优先审评。此外，恩沙替尼一线治疗ALK阳性NSCLC患者的全球多中心3期临床试验正在顺利推进中。
7、前列腺癌新药优先审评
近日，CDE官网显示，拜耳前列腺癌新药氯化镭223Ra注射液拟纳入优先审评。氯化镭223Ra注射液是一种α-粒子辐射放射性治疗药物，其活性部分模拟了钙离子，通过与骨骼中的羟基磷灰石形成复合物，选择性地靶向骨骼，能够延长患者生命，提高患者的生活质量。新药联合最佳支持治疗（BSoC）相比安慰剂联合BSoC组可使总生存期延长3.6个月（14.9m vs 11.3m)，并使死亡风险降低30%。此外，与安慰剂相比，新药将首次出现症状性骨骼事件的时间往后推迟（15.6m vs 9.8m）。此前该药已获得FDA批准，用于治疗晚期去势抵抗前列腺癌骨转移患者。
8、来那替尼治疗乳腺癌脑转移
近日，Puma Biotechnology宣布其HER2抑制剂来那替尼获得FDA孤儿药资格，用于治疗乳腺癌脑转移患者。来那替尼联合卡培他滨治疗HER2+乳腺癌脑转移患者的研究结果显示，37名可分析的患者中，18名患者（49%）的脑转移瘤缩小50%以上，12个月总生存率为63%。来那替尼是一种口服、不可逆、泛ErbB受体酪氨酸激酶抑制剂，能有效抑制ErbB1和ErbB2，此前已获得FDA批准用于扩展辅助治疗已经接受过曲妥珠单抗辅助治疗的早期HER2过表达/扩增的乳腺癌患者。
9、纤维瘤突破性疗法
近日，SpringWorks Therapeutics宣布，其选择性γ-分泌酶抑制剂nirogacestat获得FDA突破性疗法认定，用于治疗进行性、不可切除性、复发性或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤病成人患者。此前，FDA已授予nirogacestat治疗硬纤维瘤的孤儿药资格和快速通道资格。Nirogacestat单药治疗硬纤维瘤患者的临床研究数据显示，共有24例患者接受了nirogacestat治疗，疾病控制率为100%，中位无进展生存期尚未达到。
10、国产肿瘤基因检测试剂盒获批
近日，华大的“EGFR/KRAS/ALK基因突变联合检测试剂盒（联合探针锚定聚合测序法）”，通过三类医疗器械产品的注册审批。打破了国外测序仪在肿瘤基因检测试剂盒领域的垄断局面。该试剂盒用于肿瘤组织FFPE样本检测，对于EGFR、KRAS基因突变和ALK融合的检测限均为1%。
11、胶质母细胞瘤免疫治疗受阻
近日，BMS宣布，其PD-1抗体纳武利尤单抗（nivolumab，Opdivo）治疗新诊断的MGMT甲基化的多形性胶质母细胞瘤(GBM)患者的3期CheckMate-548临床研究未达到主要研究终点。与标准治疗（替莫唑胺和放射治疗）相比，纳武利尤单抗没有改善无进展生存期(PFS)。另一个主要研究终点总生存期(OS)尚需进一步评估。目前尚无免疫治疗抗体获批用于胶质母细胞瘤细胞的治疗。此前，纳武利尤单抗治疗多形性胶质母细胞瘤的3期CheckMate-498临床试验未能到达OS的主要终点。
12、央视聚焦医保目录调整细节
近日，央视《焦点访谈》播出专题报道，对外公布版国家医保目录调整的前因后果，以及纳入或调出品种的基本规则。调出的主要是三类药品：第一类是，国家药监局已经注销批准文号的品种；第二类是，容易不合理使用的品种，例如临床重点监控的辅助用药；第三，已经有临床更好的替代性药品。新增药品覆盖了要优先考虑的国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病药品和儿童用药。有一些临床价值高但价格相对较贵的独家产品，则进入了拟谈判药品目录，按相关程序组织开展谈判，将谈判成功的纳入目录。新版目录将在1月1日起正式实施。
13、肾癌K药联合疗法欧盟获批
近日，默沙东宣布欧盟已批准其PD-1抗体帕博利珠单抗联合阿西替尼一线治疗晚期肾细胞癌（RCC），并适用于国际转移性肾癌数据库联盟全部风险类别。3期KEYNOTE-426研究结果显示，联合疗法与标准疗法相比，PFS显著改善（15.1m vs 11.0m），疾病进展或死亡风险降低31%；ORR显著提高（59% vs 36%）；DOR显著延长（NR vs 15.2m）。此前，该疗法已获得FDA批准用于相应适应症。
