近日，Rgenta Therapeutics （以下简称“Rgenta”）完成2000万美元种子轮融资。本次融资由联想之星与Boehringer Ingelheim Venture Fund、经纬创投、凯泰资本共同投资。Rgenta构建了独特的RNA相关靶点发现与筛选平台，致力于针对疾病相关的不可成药靶点进行靶向RNA药物开发，以解决临床未满足的需求。Rgenta创始团队在靶向RNA药物开发领域，拥有世界一流的研发和管理经验Rgenta的创始团队由世界一流计算生物学家、基因组学家和药物化学家组成。创始人奚华林博士具有近国际大药企公司的研发和管理经验，目前全职担任Rgenta公司CEO。奚博士拥有美国波士顿大学生物信息学博士学位，在产业界和学术界都拥有丰富的计算生物学和基因组学的研发经验；并曾先后担任麻省大学医学院副教授、布兰迪斯大学客座教授、辉瑞高级首席科学家、Research Fellow 以及Group Leader，艾伯维Computational Biology and Genomics Head，完整经历了靶点验证、药物发现等临床前药物开发各个环节，曾负责和主导的项目涵盖了肿瘤、神经系统等领域，拥有丰富的团队管理和领导经验。此外，奚博士还担任GTEx基因组计划的PI。共同创始人Travis Wager博士拥有在辉瑞20余年的药物开发工作经验，在罕见病、心脑血管疾病以及神经系统疾病领域经验丰富，成功将8款药物分子推进临床。Travis Wager博士还拥有创业公司经验，曾担任Aquinnah Pharmaceuticals副总裁，目前Travis Wager博士全职担任Rgenta公司CSO。共同创始人翁志萍博士是麻省大学医学中心终身教授，翁教授在计算生物学、基因组学、表观基因组学及RNA调控等领域都做出了非常卓越的科研成果。此外，翁教授还共同领导了两个国际基因组计划ENCODE 和psychENCODE的数据分析中心。与此同时，公司还组建了在基因组学和RNA生物学领域的杰出科学顾问委员会，包括:(1). Phillip Zamore博士，麻省大学医学院RNA治疗学研究所主席兼格雷琴·斯通·库克生物医学科学教授，也是两家生物技术公司Alnylam Pharmaceuticals和Voyager Therapeutics的联合创始人；(2).Charles DeLisi博士，波士顿大学梅特卡夫科学与工程教授，他是一位富有远见的变革家，被广泛认为是人类基因组计划之父；(3). Friedrich Metzger博士，Versameb公司CEO，前罗氏罕见病方向负责人，领导了Risdiplam（一种用于治疗脊髓性肌萎缩症的小分子RNA剪接修饰剂）的开发过程。靶向RNA药物开发蕴含了巨大的潜力和机会，Rgenta构建了创新、独特的技术平台人类基因组表达翻译的蛋白大约有20000种，这其中疾病相关蛋白约占10%-15%（2000-3000个），截至目前已经批准的药物中，蛋白质靶标不到700个，剩余的所谓undruggable targets占疾病相关蛋白约70%以上，这些靶点目前缺少有效的干预手段，但存在极大的开发价值和潜力。此外，人类基因组转录为相关蛋白的比例仅占1.5%，剩余部分有70%左右转录为非编码RNA。靶向RNA进行药物开发，可以对基因表达进行调控，拥有巨大的潜力和机会。Rgenta致力于解决传统方法“无法成药”靶标的药物开发，这些靶基因往往位于疾病发展的关键调控程序和信号通路中，是药物干预的理想靶标。为此，Rgenta构建了独特的RNA相关靶点发现和化合物筛选技术平台。该平台利用大量基因组数据和先进的算法来发现能被小分子选择性作用的RNA靶标，并采用高效的靶向RNA测定方法来快速筛选和优化具有功能性的先导化合物分子。通过小分子药物调控RNA的功能，进而解决传统的Undruggable Targets。目前，公司已经有多个项目正在推进临床前研究，适应症包括临床未满足的肿瘤、罕见病等领域。公司创始人、CEO奚华林博士表示：“我们非常高兴与生物医药领域专业的基金共同完成本次种子轮融资。有了他们的支持，我们可以快速地将现有的靶向RNA项目推进到临床前研究。未来，我们将会在不同的治疗领域去发现更多高价值RNA靶标，进一步充实公司管线，通过调控RNA功能，解决传统路径面临的许多疾病治疗困境，缓解临床患者的痛楚。”公司联合创始人、CSO Travis Wager博士表示：“ Rgenta的RNA靶向平台提供了一种创新的方法，让我们能够触及到以往不可靶向的、与疾病高度相关的靶标。我们平台成功的关键在于，我们可以分析大量的基因组学数据，并识别RNA中的调控位点，这些位点可被小分子有效且选择性地调控。我们独特的技术平台可以快速筛选类药小分子以作用于不同的RNA靶标，从而调节蛋白质的产生或改变蛋白质的功能。”联想之星合伙人冷艳表示：“生命活动从基因表达到蛋白质功能的实现，离不开RNA的翻译和转录，某些机理清晰的疾病靶点，却无法在蛋白层面开发成药，而靶向RNA的小分子药物研发是一个值得尝试的方向，这个方向目前已经在某些罕见病领域得到验证，当然是否有可能在更多疾病领域得到验证还有很大的挑战和不确定性。Rgenta团队具有国际视野及综合性的药物开发能力，我们期待其能够通过持续努力，突破新药靶点研发瓶颈，并带来全新的变革。”联想之星自即将医疗健康作为重点投资布局的领域之一，是最早一家系统性布局医疗健康领域的早期投资机构。在医疗健康领域，联想之星将战略布局定为“新技术”与“新服务”两大板块。其中，新技术包括生物新药与疗法、基因技术与服务、诊断技术与高值耗材；新服务包括可“沉到基层”的诊断/数据终端、医疗服务的供给创新以及医疗资源的配置优化。在医疗健康领域，联想之星已投资近百个项目，包括派格生物、开拓药业、燃石医学、卡尤迪、康诺亚、HiFiBiO等。
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