胆管癌是一种发生在胆管的罕见的侵袭性恶性肿瘤。大约13％的胆管癌患者会出现IDH1突变。IDH1是一种代谢酶，通常这种代谢酶是有助于分解营养物质，为细胞提供能量的。当代谢酶发生突变时，则导致代谢产物d-2-羟基戊二酸水平升高，阻碍细胞正常分化，使细胞迅速增殖。IDH1突变常见于多种血液肿瘤及实体瘤，包括急性髓性白血病（AML）和胆管癌。
近日，针对IDH1突变的晚期胆管癌迎来了好消息！
8月26日，施维雅公司宣布，美国FDA批准了Tibsovo（艾伏尼布）的扩展适应症，用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌经治成人患者。该药是首个获批用于治疗IDH1突变的晚期胆管癌的靶向疗法！
Tibsovo（艾伏尼布）的疗效如何？
一项ClarIDHy的随机3期临床试验显示，Tibsovo（艾伏尼布）将患者的疾病进展和死亡风险降低了63％，试验中被随机分配到Tibsovo组的患者有32％和22％的患者在6个月和12个月时保持无进展或死亡，而对照组安慰剂组数值为0。
值得一提的是，研究还显示了Tibsovo组和安慰剂组的中位总生存期分别为10.3个月和7.5个月。明显改善了患者的总生存期。
另外，需要注意的是，该试验患者的总生存期差异没有达到统计学显著标准，主要归因于临床规定随机分配到安慰剂组的患者有70.5％（很高比例）的患者随着疾病进展可以转入治疗组。
总结：
Tibsovo（艾伏尼布）最早由 Agios公司开发，现已在美国批准作为复发/难治性携带IDH1突变的 AML患者，以及作为新诊断的携带IDH1基因突变且因年龄大于75岁或患有IDH1基因突变而不能使用强化诱导化疗的 AML成人患者。
“施维雅一直专注于通过抑制突变IDH酶，治疗具有高度未竟需求的癌症，包括胆管癌在内。”施维雅首席CEO David K. Lee先生说，“为患者带来了首个针对IDH1突变胆管癌经治患者的靶向疗法，我们很自豪。同时也感谢参与临床试验的患者、护理人员和研究团队，让这一成就成为可能。”
Tibsovo（艾伏尼布）获批前，一直没有任何获批用于IDH1突变的胆管癌的治疗药物，并且对这部分患者来说采用单独化疗方案的手段和疗效也非常有限，因此，此次Tibsovo（艾伏尼布）的获批将为IDH1突变胆管癌患者带来更多的选择和希望。
