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近日，美国FDA批准ivosidenib（Tibsovo，Servier Pharmaceuticals LLC）用于治疗先前已接受过治疗、异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的局部晚期或转移性胆管癌（cholangiocarcinoma，CCA）成人患者。该申请获得了优先审查、快速通道和孤儿药认定。值得一提的是，ivosidenib是第一个也是唯一一个被批准用于先前接受过治疗的IDH1突变胆管癌患者的靶向疗法。
同日，FDA还批准了Oncomine Dx Target Test（Life Technologies Corporation）作为ivosidenib的辅助诊断设备。
Ivosidenib的批准基于一项随机 (2:1)、多中心、双盲、安慰剂对照临床试验 (Study AG120-C-005, NCT02989857)。该试验对185名既往接受过治疗、具有IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者进行了研究，患者随机接受每天一次口服ivosidenib 500mg或匹配的安慰剂治疗，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。试验的主要疗效终点是无进展生存期 (PFS)。结果表明，ivosidenib组患者的PFS有统计学意义的显著改善（HR 0.37；95% CI：0.25、0.54；p<0.0001）；总生存期（OS）分析不显著 (0.79; 95% CI: 0.56, 1.12; p=0.093)。此外，临床方案规定，接受安慰剂治疗的患者在疾病进展时可以转向ivosidenib治疗，事实上，在安慰剂组中有70%的患者转向了ivosidenib治疗。
接受ivosidenib治疗的胆管癌患者最常见的不良反应（≥15%）是疲劳、恶心、腹痛、腹泻、咳嗽、食欲下降、腹水、呕吐、贫血和皮疹。
推荐的ivosidenib用于胆管癌的剂量为500mg，每天一次口服，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。（刘思慧编译）
来源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-ivosidenib-advanced-or-metastatic-cholangiocarcinoma
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