一、小分子药物发现技术平台
小分子靶向药物是通过化学合成、以肿瘤细胞的特异性突变作为靶点的药物。与传统抗癌化疗药物相比，小分子靶向药特异性更高。化疗药物由于系统毒性较大，通常会在作用于癌细胞的同时，杀死其它人体健康细胞；而小分子靶向药物可以特异性得针对癌细胞，从而减少对其它健康细胞的影响。因此，小分子靶向药物较传统化疗药物安全性更高、副作用更少。基于靶点结构的理性药物分子设计、虚拟筛选等。
小分子药物发现技术平台
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二、全球小分子靶向药物市场规模
2001年FDA批准全球首个抗肿瘤分子靶向药物伊马替尼（格列卫®），用于治疗慢性粒细胞白血病，将慢性粒细胞患者的生存率提升至83.3%，从此肿瘤治疗领域发生了巨大的变化。据统计，全球小分子靶向药物市场规模为524亿美元，同比增长11.97%，预计市场规模达到576亿美元。
-全球小分子靶向药物市场规模及增速
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相关报告：华经产业研究院发布的《-2026年中国靶向药物行业市场供需格局及投资规划建议报告》
三、中国小分子靶向药物市场现状分析
国内市场方面，据统计，我国小分子靶向药物市场规模从的85亿元增长至的161亿元，-CAGR为17.31%，预计我国小分子靶向药物市场规模达到190亿元。
-中国小分子靶向药物市场规模及增速
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投融资方面，小分子药物领域由于新技术的兴起和Licencein模式的出现，在近几年增长明显。据统计，，我国小分子药物领域投融资事件达204起，较增加71起，投融资金额达352.58亿元，较减少19.94亿元。
-我国小分子药物领域融资情况
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中国目前获批的小分子靶向新药共计32个,其中10个为多靶点药物，占上市药物总数的31%；其余单靶点小分子药物中，覆盖最多的靶点为EGFR，占总数的16%；针对ALK以及Bcr-Abl的药物也都达到了3个。
中国已上市抗肿瘤小分子靶向新药按靶点拆分（单位：%）
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四、小分子药物的优势
小分子药物相对大分子生物药有其独有的优势：（1）小分子药物作用靶点可分布在细胞内或细胞外，而大分子生物药一般只能作用在细胞表面；（2）大多数小分子药物可以口服给药，而正常情况下大分子生物药只能注射给药；（3）小分子药物制备工艺相对简单成熟，产量远远高于大分子生物药，成本也较大分子低；（4）小分子药物储存、运输环境条件要求较低，方便储存或运输；（5）部分小分子药物可通过血脑屏障而大分子生物药几乎不可能。
小分子药物的优势
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五、中国小分子靶向药物行业发展趋势
1、国家发布系列政策支持抗肿瘤药物创新研发
近年来，国家监管体制、法律法规和产业政策的变更对医药行业的提升作用主要表现在以下几个方面：国家产业政策将治疗恶性肿瘤药物企业作为重点发展行业；创新药审批新政对创新药企业新药研发具有积极作用；国家进一步加大资本市场对实施创新驱动发展战略的支持力度提高了创新药企业的融资能力。
2、肿瘤治疗药物开发和治疗方法的重大突破
肿瘤靶向药和肿瘤免疫疗法，近年来取得了巨大的成功。各种药物的组合治疗，将是未来治疗癌症及其他重大慢性疾病的发展方向。精准医学包括伴随诊断试剂的认可度越来越高。生物技术的突飞猛进，均将有力地促进国内国际上新药研发的进展。
3、多种抗肿瘤药物新纳入医保目录，销量有望逐步增长
随着中国患者对抗肿瘤药需求的迫切性日益显现，政府部门亦采取多项措施应对中国肿瘤患者用药难、用药贵的问题。以来，国家医保局、国家卫健委等部门牵头与多家公司进行了多轮药品价格谈判，旨在寻求可平衡医保基金支付能力、患者承受能力及医药企业合理利润的采购方案。未来预计会有更多抗肿瘤小分子靶向药物被纳入基本医保目录，将带动相关药物销量的增长，前景看好。
4、患者需求增长，带动行业发展
中国癌症患病人群规模庞大，随着生活水平以及支付能力的提高，人民对疗效确切、能提升生活质量的新药有了更高的要求。近年来，许多抗肿瘤分子靶向药物不断上市并在临床上显示了显著疗效，为广大肿瘤患者带来了福音。靶向药物往往特异性高、毒副作用小，对多种恶性肿瘤具有显著疗效，近年来已成为抗肿瘤新药的主流。
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