83%肿瘤患者接受CAR-T治疗后获得完全缓解 (CR，病灶完全消失) ，近一半患者生存期长达3年！这个数字在全球的新药研发数据中也是首屈一指！中国的CAR-T疗法正在不断的向全世界展现巨大的抗癌实力！

2月28日，中国传奇生物的靶向BCMA CAR-T疗法--Carvykti （西达基奥仑赛）在美国上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者。这是首款国产的CAR-T免疫疗法获得FDA批准上市，意味着中国的CAR-T疗法正式登上世界舞台！

近期，Carvykti在欧洲血液学协会大会（EHA）上公布了一项代号为CARTITUDE-1 的1b/2 期临床研究的最终结果：在多种治疗失败的复发 /难治性多发性骨髓瘤患者中，单次输注cilta-cel 后观察到的中位无进展生存期（ mPFS）比任何先前报道的疗法都要长。显示出了这款国研CAR-T疗法在晚期骨髓瘤患者中令人鼓舞的卓越疗效，再次引起巨大轰动。

超80%患者肿瘤全部消失！中国CAR-T疗法为骨髓瘤患者带来“重生”

通常，接受多种治疗失败的复发/难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) 患者再接受标准护理治疗的中位总生存期 (OS) 仅为12 个月(mo)。

在这项代号为CARTITUDE-1 的1b/2 期单臂临床试验中，共有97 名患者入组，接受了 单次cilta-cel输注。值得一提的是，这些患者都是在临床上平均接受了6种治疗方案（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体等）失败的，临床上已经没有更好治疗方案的极难治患者。

结果显示：在最终方案指定的分析中（27.7 个月中位随访 [MFU]），总缓解率 (ORR) 高达98%，严格完全缓解 (CR) 率为83%；27 个月的无进展生存期 (PFS) 和 总生存（OS） 率分别为 55% 和 70%。

这意味着，几乎所有的患者在接受治疗后病灶显著缩小，超过80%的晚期患者靶病灶竟然全部消失，70%的患者生存了2年以上！这些曾经平均生存期只有一年的晚期骨髓瘤患者在接受1次CAR-T治疗后，病情得到显著缓解，延长无进展生存期，产生持续反应！

此外，截至 年 10 月 14 日，中位随访时间为 33.4 个月。中位 (m) 反应持续时间长达 33.9 个月。中位无进展生存期（mPFS） 为 34.9 个月（近3年），36个月（3年）无进展生存率47.5%，总生存期未达到， 36 个月时的存活率高达62.9%。

研究人员认为，尽管目前已上市的两款BCMA CAR-T疗法疗法Carvykti和Abecma都供不应求，但行业人士认为 Carvykti 最终将在竞争中胜出。

中国患者更能获益！300万一针的CAR-T有望上市！

这款CAR-T疗法对中国患者意义重大！

一项在中国四个中心进行的 代号为LEGEND-2的1 期单臂临床试验，一共纳入了74名复发或难治性的多发性骨髓瘤患者接受Carvykti治疗，中位随访时间长达 47.8 个月（近4年，迄今为止在骨髓瘤 中 CAR-T 治疗最长的随访时间），截至数据发表时，39名患者仍存活，其中16人持续完全缓解并没有进展，最长一位患者已在无需维持治疗的情况下无病生存了60个月。

这意味着CARVYKTI®在复发的多发性骨髓瘤患者群体中，能提供深度持久的缓解，相信将给中国骨髓瘤患者带来全新的生存希望！

药品名称：西达基奥仑赛（ciltacabtagene autoleucel、cilta-cel)

商品名称：Carvykti

靶点：BCMA

适应症：复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者

价格：46.5万美元(约293万人民币）

Carvykti（西达基奥仑赛）是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的癌细胞。

BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。CARVYKTI® 的CAR蛋白具有两种BCMA靶向单域抗体，因此，对表达BCMA的癌细胞具有高亲和力，在与BCMA表达细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除癌细胞。

目前，Carvykti在美国的售价近300万人民币，近期已被国家药监局纳入突破性疗法目录，有望在国内上市。我们期待这款CAR-T疗法在国内的价格能有所下降，早日纳入医保。

好消息！中国CAR-T疗法启动临床实验，国内多中心临床招募中！

面对疾病，最怕两件事，一是没药，二是没钱！癌症不可怕，可怕的是没钱治！那么普通家庭的患者如何才能接受一针一套房的天价疗法CAR-T治疗？

需要病友们一定要了解的是，除了经济条件优越的患者可以接受已上市的CAR-T疗法外，国内和国际上还有几百项CAR-T临床研究正在进行，如针对白血病、骨髓瘤、淋巴瘤等不同血液肿瘤都在招募患者，中国研究人员已做了很多开创性的工作，很多经济条件有限病友通过全球肿瘤医生网医学部成功申请入组，获得了更好的治疗！

以下癌症患者可申请：骨髓瘤、B细胞淋巴瘤、T细胞淋巴瘤、T细胞白血病（T-ALL）、急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、肝癌、胰腺癌、结直肠癌、间皮瘤、卵巢癌等各类实体瘤及血液瘤！

此外，针对以下实体瘤靶点，国内的多项CAR-T疗法正在进行临床实验：

正在进行CAR-T临床实验的癌症类型

Claudin18.2：用于胃癌，胰腺癌等；

间皮素（mesothelin）：用于治疗间皮瘤、胰腺癌、卵巢癌、肺癌；

CEA：用于治疗肺癌、结肠癌、胃癌、乳腺癌和胰腺癌；

MUC-1：用于治疗肝癌、肺癌、胰腺癌、结肠癌、胃癌;

GPC3：用于治疗肝癌;

GUCY2C：用于结直肠癌；

EGFＲvII：用于治疗神经胶质瘤、头颈部肿瘤；

B7-H3：用于治疗尤文肉瘤、横纹肌肉瘤、肾母细胞瘤、神经母细胞瘤和髓母细胞瘤以及特别难以治疗的脑干肿瘤（DIPG）；

PSMA：用于前列腺癌等。

CAR-T疗法的问世给无数癌症患者带来希望，我们也期待这款疗法能早日进入医保，惠及更多家庭！

参考资料：

Munshi N, Martin T, Usmani SZ, et al. CARTITUDE-1 final results: phase 1b/2 study of ciltacabtagene autoleucel in heavily pretreated patients with relapsed/refractory multiple myeloma. Presented at: European Hematology Association Hybrid Congress; June 8-11, ; Frankfurt, Germany. Abstract S202.